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WHO ARE WE 國內(nèi)高校科研機(jī)構(gòu)  臨床醫(yī)療中心 內(nèi)資醫(yī)藥研發(fā)單位 值得信賴的康安美 西南地區(qū)遺傳相關(guān)重大疾病hiPSC細(xì)胞模型庫，作為西南首家hiPSC模型庫，從解決重大疾病治療和改善我國人民健康水平的需求出發(fā)，針對當(dāng)前國際hiPSC研究的關(guān)鍵問題，加速建立一個疾病模型的hiPSC的生物樣本庫，實現(xiàn)高效的、平穩(wěn)的體外疾病特異型hiPSC模型庫的積累。 該庫的主要建設(shè)方向是建立消化系統(tǒng)領(lǐng)域疾病300條，神經(jīng)系統(tǒng)領(lǐng)域疾病300條，血液系統(tǒng)領(lǐng)域疾病300條，免疫系統(tǒng)領(lǐng)域疾病300條，以及正常群體500條。
本庫配備專業(yè)化信息管理系統(tǒng)，用于hiPSC模型數(shù)據(jù)庫管理，增強(qiáng)信息化管理能力，提升服務(wù)質(zhì)量與水平，促進(jìn)了基礎(chǔ)科學(xué)研究與藥物研發(fā)等轉(zhuǎn)化研究。 本庫的宗旨及愿景是：專注hiPSC技術(shù)，為科學(xué)研究及新藥研發(fā)提供可靠的細(xì)胞模型，引領(lǐng)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)方向，實現(xiàn)再生醫(yī)學(xué)，提升中國在細(xì)胞生物領(lǐng)域的地位，提高世界人民的健康水平。 |
疾病建模 藥物篩選 精準(zhǔn)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué) 基因編輯 |
多層次模擬疾病，模擬正常生理狀態(tài)，探索人體生理機(jī)制，探索疾病發(fā)病機(jī)制；通過對遺傳病或罕見病病人樣本采集建立疾病特異性hiPSC模型，能夠保留樣本完整的遺傳信息；人類生理病理特性，彌補(bǔ)動物模型在形態(tài)結(jié)構(gòu)、基因表達(dá)和離子通道上與人類細(xì)胞的差異。再現(xiàn)動物模型中很難再現(xiàn)的人類疾病過程（如阿爾茲海默癥）。
hiPSC分化來的體細(xì)胞可以用于針對各類組織細(xì)胞的化合物鑒定，化合物篩選，靶標(biāo)驗證，并且還可作為新藥發(fā)現(xiàn)的工具，助力新藥研發(fā)。
hiPSC分化來源的干細(xì)胞/體細(xì)胞，可用于臨床疾病治療 ，如干細(xì)胞/體細(xì)胞移植、免疫治療（如iCAR-T，iCAR-NK）等。
結(jié)合CRISPR等基因編輯技術(shù)，在細(xì)胞中精確、定向地進(jìn)行基因敲除或敲入，糾正干細(xì)胞基因組內(nèi)的基因差誤。
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